如何加快罕见神经退行性疾病产品开发?

FDA近日发布了针对罕见神经退行性疾病(包括肌萎缩侧索硬化——ALS)的5年行动计划。行动计划阐述了FDA加快医疗产品开发和扩展产品可及性采取的措施。

在加快产品开发方面，FDA已经建立了罕见神经退行性疾病专案组，确保利用FDA多个机构的能力，推动产品开发。FDA还将构建针对罕见神经退行性疾病的公私合作伙伴关系。并且基于特定疾病，开发相应的科学策略，促进疗法的开发。以ALS为例，FDA的科学策略将包括改善疾病发生的理解和自然历史研究，促进在研新药的可及性，增强临床试验的基础建设和灵活性等等。

相关链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-action-plan-rare-neurodegenerative-diseases-including-als

FDA解释收回突破性疗法认定的原因

突破性疗法认定(BTD)是FDA用于加速在研疗法开发和审评速度的资格认定之一。FDA近日发布的指南草案指出，支持授予BTD的信息可能随着时间推移而变化，因此FDA会定期评估获得认定的疗法是否继续满足BTD的标准。如果后续数据不再支持认定的授予，FDA可能收回认定。

草案指南指出了三种可能导致认定收回的情况：

1. 另一种药物获得批准，满足了授予BTD药物想要解决的未满足医疗需求。导致BTD在研药物不再满足与已有疗法相比，显著改善治疗后果的标准。值得一提的是，加速批准的药物不足以导致BTD的收回。

2. 获得BTD的疗法的新近数据不再支持以前的临床数据显示的“显著优于已有疗法”的发现。

3. 药物开发商不再进行BTD支持的药物开发方向。

相关链接：

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/fda-explains-when-it-will-rescind-breakthrough-des

https://www.fda.gov/media/159359/download

提交量化分析放射学图像算法监管申请需要注意什么?

FDA近日发布指南，描述了医疗器械开发商在开发对放射学图像进行量化分析的算法时需要注意的问题。指南表示，此前放射学图像通常需要人类专家进行解释，随着人工智能和机器学习技术的进步，更多医疗器械采用算法对图像特征进行量化。FDA表示，在递交上市申请时，应对量化图像分析功能做出足够详细的技术解释，让监管人员能够理解它们的功能。指南同时提醒开发商，量化指标可能受到多种系统偏倚和随机变量的影响，理解偏倚的来源对评估图像量化功能的表现非常重要。

相关链接：

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/fda-takes-a-step-forward-for-machine-learning-with

使用真实世界数据作为肿瘤学临床试验外部对照组的现状和未来

真实世界数据(包括电子病历以及患者数据库)已经被用于支持监管申请和批准。FDA也已经发布了四篇指南草案，阐述真实世界数据在监管决策中的应用。近日，FDA官员在Annals of Oncology上就使用真实世界数据建立外部对照组(external control arms)，与单臂临床试验中的治疗组进行比较发布综述文章，介绍了这一应用方向的现状和未来方向。

相关链接：

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/rwd-in-clinical-trials-external-control-arms-take

再生医学疗法的制造应该有什么标准?

日前，美国FDA的生物制品评价和研究中心发布指南草案，介绍了为促进再生医药疗法的开发和评估设立的标准确定项目。这一项目鼓励业界递交自愿共识标准(Voluntary Consensus Standards，VCS)，供FDA评估认证。使用得到FDA认证的VCS可以帮助开发商更有效地达到监管标准，并且提高在研再生医学疗法的监管预测性。

相关链接：

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/cber-outlines-recognition-process-for-regenerative

参考资料：

[1] FDA Releases Action Plan for Rare Neurodegenerative Diseases, Including ALS. Retrieved June 23, 2022, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-action-plan-rare-neurodegenerative-diseases-including-als

[2] FDA explains when it will rescind breakthrough designations. Retrieved June 23, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/fda-explains-when-it-will-rescind-breakthrough-des

[3] Considerations for Rescinding Breakthrough Therapy Designation Guidance for Industry. Retrieved June 23, 2022, from https://www.fda.gov/media/159359/download

[4] FDA takes a step forward for machine learning with quantitative imaging guidance. Retrieved June 23, 2022, fromhttps://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/fda-takes-a-step-forward-for-machine-learning-with

[5] CBER outlines recognition process for regenerative medicine therapy standards. Retrieved June 23, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/cber-outlines-recognition-process-for-regenerative

[6] RWD in clinical trials: External control arms take the lead. Retrieved June 23, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/rwd-in-clinical-trials-external-control-arms-take

[7] Technical Performance Assessment of Quantitative Imaging in Radiological Device Premarket Submissions. Retrieved June 23, 2022, from https://www.fda.gov/media/123271/download