AAV基因疗法帮助失明几十年的先天性黑蒙病患者恢复夜间视力

研究结果证实了腺相关病毒(AAV)递送 GUCY2D 视杆细胞光感受器的功能可以恢复基因疗法。

基因治疗 2022-10-14

基因治疗：从根治愈，前景广阔

​随着免疫学、细胞生物学、组织工程学等相关学科领域研究的快速发展，全球基因治疗技术研发已经取得了较快的发展，并取得了一系列的成果。

基因治疗 2022-10-09

基因治疗费用超2000万！为何救命药如此昂贵？

近日，美国蓝鸟生物宣布，该公司一款名为Skysona的基因疗法，获得美国FDA加速批准上市，用于治疗4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩的...

基因治疗 2022-10-09

新的基因疗法有望治疗脊髓损伤引起的神经病

使用对于这种发展新型疗法或许代表了一种企业潜在且安全的疗法，从而来帮助学生治疗遭受脊髓或周围神经系统损伤所引起的神经性疼痛的患者。

基因治疗 2022-10-09

基因治疗中病毒载体的构建流程是怎么样的？

目前用于基因治疗的病毒载体主要有重组腺相关病毒(Raav)、慢病毒(LV)、逆转录病毒等。病毒载体的构建是体内基因治疗制备的最基本步骤之一，也是病毒包装过程的第...

基因治疗 2022-10-09

盘点：2022年国内AAV基因治疗临床重要进展

近日，锦篮基因公司针对婴儿型庞贝病的AAV基因疗法GC301的临床研究成功完成了首例患者给药

基因治疗 2022-10-08

基因组进行编辑信息技术+纳米药物，可用于对肠癌的基因治疗

​基于腺瘤性大肠息肉病(APC)和KRAS突变的高频并发性问题以及分析二者关系之间的强相互促进作用研究对于我们人类结直肠癌(CRC)发展的作用

基因治疗 2022-10-08

欧洲第一个肌萎缩临床患者接受基因治疗

欧洲的首个基因治疗肌萎缩的临床试验中，第一名患者接受了治疗。

基因治疗 2022-10-08

基因治疗的新方向——火热的环状RNA

长期以来，环状 RNA 一直被认为是 mRNA 剪切过程中的副产物，没有特定的功能。但近年来，人们在真菌、原生生物、植物、果蝇、小鼠以及人类细胞中相继发现很多环...

基因治疗 2022-10-08

一文解读：质粒DNA基因治疗药物的发展及其关键技术

基因治疗产品主要是以病毒为载体的基因治疗产品、以质粒DNA为载体的基因治疗产品及以细菌微生物为载体的基因治疗产品，在人体细胞内利用“细胞工厂”进一步表达产物和编...

基因治疗 2022-10-07

外泌体产量和核酸包被效率显著提高，基因治疗取得新突破！

外泌体作为基因治疗中的核酸载体，胃泌素生物相容性好，在膜中天然表达跨膜和膜锚蛋白，具有穿越体内长循环、血脑和血液肿瘤屏障的优点。

基因治疗 2022-10-07

基因治疗抢跑罕见病治疗药物赛道

随着研究的逐渐深入和问题不断解决，可期待不久的将来罕见病的治疗定会不断取得突破，为众多罕见病患者带来福音。

基因治疗 2022-10-07